Informations sur la maladie
La démence fronto-temporale (DFT) est une maladie neurodégénérative progressive qui affecte la zone frontale ou d’autres zones du cerveau, entraînant des modifications du comportement et des problèmes potentiels de langage et de fonctionnement. Les symptômes apparaissent généralement vers la cinquantaine ou la soixantaine et varient souvent d'un patient à l'autre. Cependant, l'un des signes les plus courants de la DFT est l'altération du jugement et de la personnalité, ce qui rend souvent difficile pour les personnes atteintes d'interagir de manière appropriée avec d'autres personnes. Certaines personnes développent également des problèmes d'élocution et de langage, appelés aphasie.
La DFT familiale est très courante et différents types de mutations y sont associés. On sait notamment que la mutation du gène GRN est associée au développement de ce type de démence. La présence de cette mutation est associée à une augmentation de la mort des cellules nerveuses à l'avant et sur les côtés du cerveau, provoquant les symptômes typiques de la DFT. Des antécédents familiaux sont observés dans jusqu'à 40 % des cas de DFT. Par conséquent, si une personne reçoit un diagnostic de DFT et qu'elle est porteuse d'une mutation du GRN, ses proches ont un risque plus élevé de développer également la DFT. Étant donné qu'il n'existe actuellement aucun traitement permettant de ralentir efficacement la progression de la DFT chez les patients porteurs de la mutation GRN, de nouvelles options thérapeutiques sont à l'étude.
Contexte thérapeutique
Un nouveau traitement potentiel est en cours d'évaluation pour ralentir la progression de la DFT chez les patients porteurs d'une mutation du gène GRN. L'objectif de cette étude est d'évaluer les risques et les avantages d'un nouveau traitement susceptible de ralentir la progression de la DFT chez les patients porteurs d'une mutation du gène GRN. Si vous, ou l'un de vos proches, souffrez de la DFT ou présentez une mutation du gène GRN, vous pourriez être admissible à l'étude. Si vous remplissez les conditions requises pour participer à l'étude, vous pourriez recevoir un placebo à la place du médicament étudié. Un placebo est fourni à la place du médicament à l'étude et ne contient aucun principe actif. L'utilisation d'un placebo est une pratique courante dans les études de recherche sur l'effet des médicaments à l'étude et sert de mesure de comparaison. Votre chance de recevoir un placebo sera expliquée par le personnel de l'étude avant votre participation.
Qui peut participer ?
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- Hommes et femmes âgés de 25 à 85 ans.
- Si vous avez reçu un diagnostic de démence fronto-temporale ou
- Si vous êtes porteur de la mutation GRN ou si vous avez un parent atteint de la DFT.
D'autres critères sont également requis avant que vous puissiez vous préqualifier pour participer à l'étude. Pour les connaître, veuillez cliquer sur le lien ci-dessous et répondre au questionnaire numérique.
Lieu(x)
France
- Paris
- Bordeaux
- Lille
- Rouen
Schweiz
- Basel
Belgique
- Leuven
Canada
- Toronto
- London
Remboursement
Si vous décidez de participer à cette étude de recherche, vous n'aurez rien à débourser. Le médicament à l'étude et tous les tests requis par l'étude sont fournis par l'équipe de l'étude, et vous pouvez recevoir le remboursement des frais de déplacement liés à votre participation à l'étude de recherche jusqu'à la fin de votre participation.
Description de l'étude
L'étude de recherche évaluera le risque et le bénéfice du médicament à l'étude chez les patients atteints de DFT et de mutation du gène GRN. L'équipe de l'étude vous fournira un aperçu plus détaillé des procédures de l'étude avant votre participation à l'étude de recherche. Vous aurez l'occasion et le temps de discuter de toute question avant de commencer les procédures de l'étude.
La durée de la participation à l'étude est de 96 semaines réparties sur les quatre périodes d'étude décrites ci-dessous :
Une période d'évaluation de dépistage
Au cours de la visite de dépistage sur le site de l'étude, on vous informera sur l'étude et on répondra à vos questions sur l'étude. Si vous acceptez de participer, il vous sera demandé de signer le document de consentement éclairé. Si vous acceptez de participer, vous subirez des évaluations cliniques et de laboratoire qui détermineront si vous êtes éligible pour l'étude. Il s'agira notamment de prélèvements sanguins, d'examens IRM, de la collecte de paramètres vitaux tels que la pression artérielle, la température corporelle, etc.
Une période d'élimination
Pour participer à l'étude, certains médicaments utilisés pour traiter la démence fronto-temporale ou d'autres maladies devront être arrêtés avant que vous puissiez recevoir le médicament de l'étude. Ce processus est appelé "période d'élimination". Cette période peut varier en fonction du type de médicament que vous utilisez actuellement. L'équipe de l'étude vous fournira des informations détaillées sur la durée de votre éventuelle période d'élimination.
Période de traitement
Si vous êtes éligible pour participer à l'étude, vous serez assigné de manière aléatoire au médicament à l'étude ou au placebo pendant 96 semaines. Le traitement à l'étude sera administré sous forme d'injection intraveineuse à la clinique. Après 96 semaines, les patients recevant le médicament à l'étude peuvent choisir de poursuivre le traitement pendant 96 semaines supplémentaires. La durée maximale d'exposition au médicament à l'étude dans cette étude est de 192 semaines. Pendant cette période, vous serez en contact avec l'équipe de l'étude et vous aurez des visites régulières à la clinique pour surveiller votre santé.
Période de suivi
Après la fin du traitement de l'étude, vous entrerez dans une période de suivi post-traitement de 10 semaines. Au cours de cette période, vous vous rendrez sur le site 10 semaines après avoir reçu votre dernier traitement à l'étude. Votre santé sera étroitement surveillée par le personnel de l'étude tout au long de votre participation à l'étude de recherche. Vous pouvez mettre fin à votre participation à tout moment sans fournir de raison.
Délai de réalisation
Dans la figure ci-dessous, vous pouvez voir la durée maximale des différentes périodes de l'étude de recherche.
