Si vous ou l'une de vos proches souffrez d'anémie due au syndrome myélodysplasique, il se peut que vous remplissiez les conditions requises pour participer à une étude de recherche.
Informations sur la maladie
Les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont un groupe de troubles de la moelle osseuse, caractérisés par le fait que les cellules sanguines immatures (cellules souches) de la moelle osseuse ne parviennent pas à maturité de la bonne manière. Il s'agit d'une maladie qui touche principalement les personnes âgées (plus de 65 ans), mais des personnes plus jeunes peuvent également affectées. La cause de cette maladie est souvent inconnue. L'anémie (faible nombre de cellules sanguines) est l'une des caractéristiques du syndrome myélodysplasique et est responsable de certains des symptômes que présentent les patients, comme les infections, les saignements spontanés ou l’apparition facile d’ecchymoses, la fatigue, l'essoufflement et la pâleur de la peau.
Les patients atteints du syndrome myélodysplasique peuvent être classés dans l'un des 5 groupes de risque en fonction de la gravité de leur maladie (classification IPSS-R).
Les différents groupes de risque sont:
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Risque très faible
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Risque faible
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Risque intermédiaire
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Risque élevé
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Risque très élevé
Le niveau de risque décrit le risque d'évolution de la maladie vers une leucémie myéloïde aiguë (LMA), qui est l'un des types courants de cancer du sang et de la moelle osseuse.
Le traitement actuel du syndrome myélodysplasique à faible risque est le suivant :
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Traitement de soutien pour augmenter la production de globules rouges (agents stimulant l'érythropoïèse - ASE)
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Transfusion sanguine (transfusion de globules rouges et/ou transfusion de plaquettes)
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Traitement de l'infection
Contexte thérapeutique
Les personnes qui souffrent du syndrome myélodysplasique présentent souvent des manifestations cliniques telles que l'anémie (une diminution des globules rouges et de l'hémoglobine, qui peut provoquer de la fatigue et de la lassitude) et d'autres résultats de laboratoire anormaux (par exemple, un faible nombre de globules blancs et/ou de plaquettes). Cela se traduit souvent par la nécessité de transfusions sanguines, un risque plus élevé de développer des infections et un risque accru de développer une leucémie myéloïde aiguë (LMA). Le fait d'être dépendant des transfusions sanguines est associé à une surcharge en fer et à un impact négatif sur votre qualité de vie, d'où la nécessité de recourir à d'autres traitements.
Si vous êtes intéressée et remplissez les conditions requises pour participer à une étude de recherche, vous recevrez l'un des deux types de médicaments, à savoir le luspatercept ou l'époétine alfa. Le luspatercept est le médicament expérimental pour traiter l'anémie, tandis que l'époétine alfa est le traitement standard actuel. Le luspatercept a récemment été approuvé dans certains pays pour le traitement de l'anémie due aux SMD chez les adultes qui nécessitent des transfusions sanguines régulières et qui n'ont pas bien répondu à un agent stimulant l'érythropoïèse (ASE) ou qui ne peuvent pas en recevoir, mais son utilisation dans cette étude est à titre expérimental. Cette étude est ouverte, ce qui signifie que le/la participante, l'équipe de l'étude et votre médecin sauront quel médicament vous recevrez. L'équipe de l'étude vous fournira également des informations sur les procédures liées à celle-ci.
Veuillez noter que la participation à une étude de recherche, quel que soit le traitement que vous recevrez, peut contribuer à la recherche clinique et à une meilleure compréhension des traitements contre les SMD. Toutefois, vous avez le droit de vous retirer de cette étude de recherche à tout moment et l'équipe de l'étude vous suivra de manière appropriée.
Qui peut participer?
Può partecipare a questo studio di ricerca se soddisfa tutti i seguenti criteri:
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Homme ou femme
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Avoir 18 ans ou plus
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Souffrir d’anémie due à une insuffisance de la moelle osseuse (syndrome myélodysplasique (SMD))
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Recevoir des transfusions de globules rouges
Lieux
la Suisse: Bern, Winterthur, Luzern
la France: Toulouse, Nice, Paris, Limoges, Vandoeuvre, Le Mans, La Tronche, Nantes, Pessac, Lille, Tours, Caen, Bayonne, Paris
la Belgique: Leuven, Brasschaat, Charleroi, Kortrijk, Bruxelles, Antwerpen
le Canada: Ottawa, Toronto, Hamilton, Montréal, Edmonton, Calgary
Remboursement
Le promoteur vous fournira gratuitement le médicament/la thérapie à l'étude. Vous recevrez le remboursement des frais de voyage engagés pour participer à l'étude de recherche jusqu'à la fin de votre participation. Si vous choisissez de participer, de plus amples informations concernant les coûts seront indiqués dans le Formulaire de Consentement Eclairé (FCE).
Description
L'étude de recherche évalue la sécurité et l'efficacité d'un médicament expérimental dans le traitement de l'anémie due à un risque très faible, faible ou intermédiaire de syndromes myélodysplasiques (SMD). Cela signifie que l'objectif principal de cette étude consiste à vérifier si les personnes souffrant de votre type d'anémie due à un SMD auront besoin de moins de transfusions sanguines régulières. Si vous êtes intéressée et répondez aux critères pour participer, l'équipe de l'étude vous fournira un aperçu détaillé des procédures avant que vous n'acceptiez d’y participer. L'équipe de l'étude prendra également le temps d'examiner et de répondre à toute question que vous pourriez vous poser afin de s'assurer que vous êtes à l'aise à l’idée d’y participer.
Les exemples suivants sont typiques de la participation à une étude de recherche sur l'anémie.
Période de dépistage
Après avoir reçu des informations verbales et écrites complètes sur l'étude de recherche, discuté des procédures de l'étude avec l'équipe de recherche et signé le formulaire de consentement éclairé, vous entrerez dans la période de sélection. Cette période a pour but de confirmer que vous répondez aux critères du projet de recherche sur la base d'évaluations cliniques et de sécurité. Pour la session de dépistage, vous devrez vous rendre sur un site jusqu'à 35 jours avant de pouvoir recevoir un médicament de l'étude et vous effectuerez certains tests (par exemple, un examen physique, des analyses de sang, des analyses d'urine, des tests de moelle osseuse et de grossesse, etc.) Si vous répondez aux critères après le dépistage, vous entrerez dans la période de traitement.
Période de traitement
La période de traitement comprend généralement au moins 24 semaines. Après 24 semaines de traitement, le médecin de l'étude déterminera la poursuite éventuelle du traitement à l'étude en confirmant que vous en bénéficiez et que votre maladie SMD ne s'aggrave pas. Des évaluations supplémentaires visant à vérifier si vous bénéficiez du traitement seront réalisées toutes les 24 semaines.
La fréquence des doses dépendra du traitement reçu. Vous recevrez le médicament soit toutes les semaines, soit toutes les 3 semaines. L'équipe de l'étude vous fournira de plus amples informations quant au traitement choisi.
Votre santé sera étroitement surveillée par l'équipe de l'étude tout au long de votre participation à une étude de recherche. Vous pouvez mettre fin à votre participation à tout moment sans fournir de raison.
Période de suivi post-traitement
Cette période consiste en un suivi de sécurité de 6 semaines. Après cette période, l'équipe de l'étude vous suivra soit pendant 5 ans à compter de la date de la première dose, soit pendant 3 ans à compter de la dernière dose du médicament à l'étude. Au cours de cette période, les visites prendront la forme d’un appel téléphonique depuis le site et auront lieu toutes les 12 semaines pendant les 3 premières années à compter de la dernière dose du médicament ; puis tous les 6 mois, le cas échéant.
Délai de réalisation
