Informations sur la maladie
La myasthénie Grave est une maladie auto-immune qui entraîne une faiblesse et une fatigue musculaires. On estime que plus de 700 000 personnes dans le monde sont touchées par la myasthénie grave. Cette maladie est due au fait que le système immunitaire détruit les voies de signalisation que les nerfs et les muscles utilisent pour communiquer entre eux. De ce fait, moins de signaux atteignent les muscles, ce qui entraîne une faiblesse musculaire. Les symptômes typiques de la maladie Myasthénie Grave sont souvent :
- Une faiblesse musculaire, notamment ceux qui contrôlent les paupières et les expressions faciales.
- Baisse de la paupière supérieure
- Vision double
- Essoufflement
- Des difficultés à parler
- Difficultés à mâcher et à avaler
Les symptômes ont tendance à s'aggraver au fur et à mesure de l'utilisation des muscles affectés, tandis que le repos tend à améliorer les symptômes. Cependant, en général, les symptômes progressent avec le temps.
Contexte thérapeutique
Il n'existe pas de remède connu pour la Myasthénie Grave, mais le traitement peut aider à contrôler les symptômes et à améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de Myasthénie Grave. Certaines personnes peuvent ne pas bien répondre aux traitements standard de la myasthénie, ou l'effet du traitement s'estompe rapidement. Par conséquent, de nouveaux traitements sont nécessaires pour aider à améliorer les symptômes des personnes qui ne répondent pas bien aux traitements standard ou qui ne suffisent plus à maîtriser leurs symptômes. Dans cette étude, l'équipe étudiante examinera l'efficacité et la sécurité du médicament à l'étude, l'Inebilizumab. L'inébilizumab est conçu pour réduire la capacité du système immunitaire à attaquer la voie de signalisation entre les nerfs et les muscles, ce qui pourrait améliorer la communication entre les deux. Cela pourrait potentiellement entraîner une amélioration des symptômes chez les patients atteints de Myasthénie Grave.
Si vous ou vos proches avez reçu un diagnostic de myasthénie grave modérée à sévère, vous pouvez participer à cette étude et contribuer ainsi à l'amélioration des options thérapeutiques pour les personnes atteintes de myasthénie grave.
Qui peut participer ?
Les candidats qui remplissent les critères suivants peuvent être éligibles pour l'étude :
- Vous êtes âgé de 18 ans ou plus
- Vous avez un diagnostic de Myasthénie Grave
- Vous souffrez d'une Myasthénie Grave affectant plusieurs groupes de muscles dans le corps.
- Vous recevez des stéroïdes, un traitement immunosuppresseur non stéroïdien ou une combinaison des deux.
Localisation(s)
- Lille
- Nice
- Strasbourg
Remboursement
L'équipe de l'étude fournit le médicament à l'étude et tous les tests requis par l'étude. Vous pouvez recevoir le remboursement des frais de déplacement liés à votre participation à l'étude de recherche jusqu'à la fin de votre participation.
Description de l'étude
Si vous remplissez les conditions requises pour participer à l'étude, vous pourriez recevoir un placebo à la place du médicament à l'étude. Un placebo est fourni à la place du médicament à l'étude et ne contient aucun principe actif. L'utilisation d'un placebo est une pratique courante dans les études portant sur l'effet des médicaments à l'étude et sert de mesure de comparaison. Votre chance de recevoir un placebo sera expliquée par le personnel de l'étude avant votre participation.
Au cours de l'étude, vous traverserez les périodes suivantes :
Une période d'évaluation de dépistage.
La première période dans laquelle vous entrerez est une période de dépistage. Au cours de cette période, des évaluations cliniques et de laboratoire permettront de confirmer votre éligibilité. Lors de la session de dépistage, vous recevrez des informations sur l'étude de recherche, et vous devrez vous rendre sur un site d'étude jusqu'à 1 mois avant de pouvoir recevoir le médicament à l'étude. Lors de la visite de dépistage, le personnel de l'étude vous posera quelques questions sur votre santé et effectuera certains tests (par exemple, une prise de sang, une mesure du poids et de la taille, etc.), et un formulaire de consentement éclairé devra être signé. ), et un formulaire de consentement éclairé doit être signé. Vous pouvez toutefois toujours vous retirer de l'étude si vous ne souhaitez pas y participer.
Période de traitement
Si vous êtes éligible pour participer à une étude après la période de sélection, vous entrerez dans une période de traitement. La durée de la période de traitement dépendra du groupe auquel vous appartenez en fonction des résultats de votre évaluation de dépistage et peut aller de 26 à 52 semaines. Vous recevrez alors soit une perfusion d'inébilizumab, soit un placebo. La perfusion d'inébilizumab sera administrée par l'équipe d'étude locale sur votre site d'étude local. Pour surveiller votre état de santé, vous devrez également vous rendre sur votre site d'étude local pendant cette période.
Prolongation volontaire de la période de traitement
Si vous terminez la période de traitement, vous aurez la possibilité d'opter pour une prolongation volontaire de la période de traitement. Tous les participants qui optent pour une prolongation volontaire de la période de traitement recevront un traitement par inebilizumab et seront suivis pendant 3 ans supplémentaires. Le personnel de l'étude surveillera étroitement votre santé tout au long de la prolongation volontaire de la période de traitement afin de garantir votre sécurité.
Période de suivi
Une fois le traitement de l'étude terminé, vous entrerez dans une période de suivi post-traitement. Au cours de cette période, votre santé sera étroitement surveillée et l'équipe de l'étude procédera à ses évaluations finales.
Chronologie
Dans la figure ci-dessous, vous pouvez voir la durée maximale des différentes périodes de l'étude.
Cliquez sur "rejoindre maintenant" sur le bouton rouge ci-dessous pour voir si vous pouvez participer à l'étude.
