Informations sur la maladie
Maladie de Vaquez est une maladie du sang dans laquelle la moelle osseuse de l'organisme produit trop de globules rouges. Les patients atteints de MV ont un risque accru de développer des caillots sanguins qui peuvent provoquer des crises cardiaques et des accidents vasculaires cérébraux. Les symptômes de la MV peuvent varier, mais comprennent des maux de tête, des démangeaisons, des vertiges et un manque d'énergie.
Le diagnostic de la MV consiste en une prise de sang et peut indiquer si le patient présente des taux élevés de globules rouges et d'hémoglobine. En outre, une biopsie de la moelle osseuse peut être effectuée.
Contexte thérapeutique
Comme il n'existe actuellement aucun traitement curatif de la MV, le traitement se concentre sur le contrôle du volume des globules rouges (appelé taux d'hématocrite) afin de réduire le risque de caillots sanguins. L'objectif thérapeutique standard est de maintenir un taux d'hématocrite inférieur à 45 %. Un type de traitement est appelé phlébotomie, qui consiste à retirer du sang pour réduire le nombre de globules rouges dans l'organisme. Les traitements médicamenteux courants utilisés seuls ou en association avec la phlébotomie sont les suivants:
- Hydroxyurée
- Inhibiteur de la Janus Kinase (JAK)
- l'interféron.
Malheureusement, pour certains patients, les options de traitement MV actuelles ne sont pas totalement efficaces, ne sont pas tolérées ou peuvent provoquer des effets secondaires graves. Par conséquent, de nouvelles thérapies visant à maintenir le taux d'hématocrite sont également à l'étude.
Qui peut participer ?
Les candidats qui remplissent les critères suivants peuvent participer à l'étude :
- Hommes ou femmes âgés de 18 ans ou plus.
- Diagnostic de Maladie de Vaquez
- Nécessite des phlébotomies pour contrôler les niveaux d'hématocrite PE (par exemple, au moins 3 phlébotomies au cours des 6 derniers mois ou au moins 5 au cours de la dernière année)
Lieu(x)
- Paris
- Angers Cedex 9
- Pierre-Benite
- Amiens
- Beziers
Remboursement
Si vous décidez de participer à cette étude de recherche, vous n'aurez rien à payer. Le médicament expérimental et tous les tests requis par l'étude sont fournis par l'équipe de l'étude. Vous pouvez recevoir le remboursement des frais de déplacement occasionnés par votre participation à l'étude de recherche.
Description de l'étude
L'objectif de l'étude est d'évaluer la sécurité d'un nouveau traitement expérimental et sa capacité à contrôler le nombre de globules rouges, à réduire, retarder ou éliminer la phlébotomie et à améliorer la qualité de vie des patients. L'étude est divisée en différentes périodes.
Période de dépistage
La période de dépistage durera environ 28 jours. Elle est menée pour confirmer votre éligibilité à l'étude de recherche sur la base d'évaluations cliniques ou de laboratoire effectuées sur un site d'étude local près de chez vous. Lors de la visite de dépistage, il vous sera demandé de signer un formulaire indiquant que vous acceptez de participer à l'étude. Le personnel de l'étude vous posera également des questions sur votre santé. Des informations plus détaillées vous seront fournies lors de votre visite sur le site.
Période de traitement
Si vous êtes éligible pour participer à l'étude après la période de sélection, vous entrerez dans une période de traitement de l'étude. La participation à l'étude est divisée en trois parties et peut durer jusqu'à 166 semaines (un peu plus de 3 ans).
En tant que participant à l'étude, vous pouvez vous attendre à :
- Effectuer une visite de dépistage avec des évaluations pour confirmer que vous répondez aux exigences de l'étude.
- Poursuivre votre traitement PE actuel.
- Recevoir des injections chaque semaine sous la peau pendant un maximum de 3 ans. Vous recevrez les doses initiales par l'équipe de l'étude lors d'une visite. Vous serez formé à faire les injections et lorsque vous serez à l'aise, vous ferez les injections hebdomadaires à la maison.
- En fonction de la durée de votre participation à l'étude, vous vous rendrez à la clinique de l'étude toutes les 2, 4, 6 ou 12 semaines pour les évaluations de l'étude.
- Assister à une visite de suivi à la clinique de l'étude 4 semaines après votre dernière dose de médicament à l'étude.
Le plan de l'étude ci-dessous explique plus en détail les 3 parties de l'étude :
La participation à une étude clinique est volontaire. Vous pouvez poser toutes les questions que vous souhaitez et vous pouvez quitter l'étude à tout moment, pour n'importe quelle raison.
